中康产业研究院：中国创新药蓝皮书（2025）（第三章）

VIP专免

3.0 蕉下梦 2026-03-02 119 2.93MB 53 页免费

侵权投诉

《中国创新药蓝皮书(2025)》报告第三章

三、重大疾病及其创新药研发进展

近年来，中国创新药行业在政策支持、资本投入与技术创新的多重驱动下，实现了从“仿

制为主”向“源头创新”的战略转型，尤其在肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病、神经退行

性疾病及感染性疾病等重大疾病领域取得显著进展。

一是肿瘤领域，精准治疗与免疫疗法引领变革。肿瘤作为全球主要死亡原因之一，始终是

创新药研发的核心战场。中国肺癌、乳腺癌、结直肠癌等实体瘤及血液瘤发病率持续攀升，驱

动靶向药物、免疫检查点抑制剂（如PD-1/PD-L1 单抗）及细胞疗法（如CAR-T）快速迭代。截

至2025 年，国产PD-1 单抗、ADC药物（如德曲妥珠单抗）及双特异性抗体已在全球市场崭露

头角，其中多款药物通过License-out模式实现出海，彰显国际竞争力。未来，肿瘤治疗将更聚

焦于联合疗法、耐药机制突破及早筛早诊，推动个体化精准医疗深入发展。

二是自身免疫性疾病领域，生物制剂与小分子靶向药并进。类风湿性关节炎、银屑病、系

统性红斑狼疮等自身免疫性疾病患病人群庞大，临床需求迫切。

TNF-α抑制剂（如阿达木单抗）、

IL类抑制剂（如司库奇尤单抗）及JAK抑制剂（如托法替尼）已成为主流治疗方案，国产类似

药与创新药加速替代进口产品。近年来，针对B细胞、T细胞通路的新型靶点药物（如BCMA抑

制剂、BTK抑制剂）在临床中展现潜力，治疗策略从症状控制向疾病修饰延伸。随着诊断技术

提升和医保覆盖扩大，自身免疫疾病药物市场有望持续扩容。

三是代谢性疾病领域，GLP-1 药物引爆减重与慢病管理市场。糖尿病与肥胖症已成为中国

重大公共卫生挑战，GLP-1 受体激动剂（如司美格鲁肽、替尔泊肽）凭借显著降糖与减重疗效，

重塑治疗格局。国产GLP-1 药物（如聚乙二醇洛塞那肽）陆续上市，双靶点、多靶点激动剂成

为研发热点。

SGLT-2 抑制剂、

DPP-4 抑制剂等口服药物在心肾保护方面优势凸显，推动代谢性

疾病治疗从单一控糖向综合管理转变。未来，药物研发将更注重心血管获益、给药便利性及长

期安全性。

四是神经退行性疾病领域，创新疗法破冰。阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）等神

中康洞察

经退行性疾病发病率随老龄化加剧而攀升，但治疗手段长期匮乏。近年来，靶向Aβ蛋白的抗体

药物（如仑卡奈单抗、多奈单抗）获批上市，首次实现AD的疾病治疗突破；帕金森病治疗则聚

焦多巴胺通路调控与神经保护药物研发。尽管血脑屏障穿透、疗效评估仍是挑战，基因疗法、

干细胞治疗等前沿技术为根本性干预带来希望。

最后，感染性疾病领域，功能性治愈乙肝有望实现。慢性乙型肝炎（CHB）等感染性疾病

负担沉重，核苷（酸）类似物（如替诺福韦）与干扰素仍为基础治疗，但临床治愈率低。新型

衣壳组装调节剂、RNAi疗法及治疗性疫苗已进入临床后期，旨在功能性治愈乙肝。同时，新冠

药物研发经验加速了抗病毒平台技术积累，为应对新发传染病储备能力。

中国创新药行业正以临床价值为导向，通过差异化靶点布局、联合疗法探索及国际化合作，

在重大疾病领域实现从“跟跑”到“并跑”的跨越。

3.1 肿瘤及其创新药研发进展

肿瘤是由基因突变等因素引起细胞增殖失控，最终导致组织细胞异常增生的一类疾病的总

称，已成为全球主要死亡原因之一。

恶性肿瘤（癌症）按照组织细胞来源不同，主要可分为实体瘤和血液瘤两大类。其中，实

体瘤指源自上皮组织、间叶组织等非造血/淋巴系统细胞的恶性肿瘤，通常形成明确的肿块，可

通过临床检查如X线摄片、CT扫描、B超或触诊扪及到。血液瘤则指源自造血系统或淋巴系统

细胞的恶性克隆性疾病，其肿瘤细胞大多在血液和淋巴液中循环，或弥漫性地浸润在骨髓、淋

巴结、脾脏等组织里，通常不形成明确的实体肿块。

在实体瘤中，肺癌与乳腺癌是两种最常见的肿瘤。肺癌位居全球发病率首位，也是死亡率

最高的癌症。其起源于肺上皮细胞的癌变，主要风险因素为吸烟，其中非小细胞肺癌最为常见，

治疗手段包括手术、药物和放疗，靶向治疗、免疫治疗和联合疗法逐渐成为重要治疗手段。而

乳腺癌是乳腺上皮组织的癌变，其病因尚不明确，与雌激素水平、环境及遗传等有关。乳腺癌

分子分型包括HR+、HER2+及三阴性。HER2 抑制剂、CDK4/6 抑制剂和TROP2 抑制剂是针对

不同乳腺癌亚型的热门药物。

而血液瘤主要分为白血病、淋巴瘤、骨髓瘤三大类，其治疗已迈入精准医疗与免疫治疗新

时代，BTK抑制剂等靶向药物及CAR-T细胞疗法成效显著，相关药物研发管线丰富。

中康洞察

3.1.1 肿瘤疾病概览

肿瘤是指机体在各种致瘤因素作用下，局部组织的细胞在基因水平失去对其生长的正常调

控，导致异常增生而形成的新生物。根据肿瘤生物学特性及其对机体危害性，将肿瘤分为良性

和恶性肿瘤两大类。根据恶性肿瘤组织来源分为五类，分别是上皮组织来源-癌、间叶组织来源

-肉瘤、造血系统恶性肿瘤-血液病/淋巴瘤、神经外胚层瘤-胶质瘤/髓母细胞瘤及特殊类型肿瘤

如黑色素瘤、小细胞癌和畸胎瘤等。

3.1.1.1 肺癌是发病率及死亡率第一的癌症

国际癌症研究机构（IARC）的报告显示，2022 年全球癌症新发病例近 2000 万例（含非黑

色素瘤皮肤癌），死亡病例达 970 万例。基于人口统计数据，IARC进一步预测，至 2050 年全

球癌症新发病例数将达到 3500 万例。从发病情况看，肺癌仍是全球确诊最多的癌症，新增病例

近250 万例，占全球癌症新增病例总数的 12.4%，其后依次为乳腺癌（11.6%）、结直肠癌（9.6%）、

前列腺癌（7.3%）及胃癌（4.9%）；在死亡率方面，肺癌为全球癌症死亡的首要原因，2022

年约有 180 万例死于肺癌，占全球癌症死亡总数的 18.7%，其次为结直肠癌（9.3%）、肝癌（7.8%）、

乳腺癌（6.9%）与胃癌（6.8%）。

图3- 1 2022 年各类型恶性肿瘤发病率（左）与死亡率（右）占比

数据来源：《Global cancer statistics 2022》、中康产业研究院

中康洞察

资料加载中……请稍候！
如果长时间未打开，您也可以点击刷新试试。

下载资料到电脑，查找使用更方便

立即下载 VIP免费下载

标签： #蓝皮书 #创新药

本资料由有户自行上传，仅供个人参考学习使用（禁止商用）。任何个人或组织，在未征得本站同意时，禁止复制、盗用、采集、发布本站内容到任何网站、书籍等各类媒体平台。如若本内容侵犯了原著者的合法权益，可联系我们进行处理。

中康产业研究院：中国创新药蓝皮书（2025）（第三章）.pdf

共53页,预览3页

还剩页未读，继续阅读

中康产业研究院：中国创新药蓝皮书（2025）（第三章）

相关推荐

开通VIP享超值会员特权

作者详情

相关内容

推荐作者

热门标签

举报选择: